Crinetics Pharmaceuticals 宣布，至美兰纳特在二期临床试验中显著降低了先天性肾上腺皮质增生症的关键生物标志物，展示了强大的治疗潜力。

Nipocalimab获得FDA优先审评，用于治疗抗体阳性的广泛性肌无力（gMG）患者，临床试验显示显著疗效。

萨克利兹在中国获批用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤，临床试验显示显著改善疗效和生存率。

全球首款基因疗法通过临床试验，修复率高达95%，或将改变癌症治疗格局。

NIM-1324在首次人体试验中展示了良好的安全性和耐受性，为系统性红斑狼疮（SLE）患者带来新的治疗希望。

Astria Therapeutics公布了Navenibart的III期临床试验设计，旨在评估其在HAE患者中的疗效和安全性。

IPS HEART的GIVI-MPC干细胞疗法获得FDA孤儿药认证，能够在贝克尔肌肉萎缩症患者体内创建全长肌肉，为患者带来新希望。

Otsuka的Brexpiprazole与Sertraline组合疗法获FDA关注，或将改变PTSD治疗格局，预计2025年上半年召开顾问委员会会议。

辉瑞的新药Sasanlimab与BCG联合治疗高危非肌肉浸润性膀胱癌，显著提高无事件生存率，或将改变癌症治疗格局。

Inozyme Pharma公布INZ-701在ENPP1缺陷症婴幼儿中的积极中期数据，存活率显著提高，心脏功能和动脉钙化情况明显改善。