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一剂“身高药”的革命？TransCon™ hGH在Turner综合症试验中取得开门红！
你有没有想过，身高到底会受哪些因素的影响？对于一些小朋友来说，“矮子”不仅仅是个昵称，可能更是个健康问题。近日，Ascendis Pharma公司的TransCon™ hGH（伦帕胰岛素样生长因子）在儿科生长激素缺乏以外的应用——Turner综合症中，刷爆了科研圈！在多达26周的试验中，TransCon™ hGH毫不逊色于传统的每日生长激素（somatropin），究竟这是怎样一剂“神药”？让我们一探究竟！
试验背景：为何选择Turner综合症？
Turner综合症是女性最常见的先天性性染色体疾病之一，其发生率约为每2000至2500个出生女婴中就会有1例。其主要特征为矮小的身材，这与短身高同源盒基因（SHOX基因）的缺失密切相关。除了身高外，Turner综合症可能还会影响多个系统，包括心血管、内分泌等，给患者的生活质量带来了挑战。
TransCon™ hGH试验的首发结果
试验设计
此次“新InsiGHTS”试验是Ascendis Pharma的第二阶段随机、开放标签、对照试验，共招募了49名1到10岁之间的Turner综合症儿童。试验组分为四个治疗组，其中三个组接受不同剂量的TransCon™ hGH（0.24、0.30和0.36 mg/kg/周），还有一个活性对照组接受每日somatropin（0.35 mg/kg/周）。
试验结果
核心数据汇总
| 组别 | 年度身高增长（cm/年） | 安全性与耐受性 |
|---|---|---|
| TransCon™ hGH | 同日Somatropin | 与每日somatropin相似，未见因药物中止的病例 |
| 每日Somatropin | 同日Somatropin | 同上 |
从表格中我们可以看到，TransCon™ hGH的年度身高增长与每日的somatropin持平，安全性与耐受性表现优异，没有任何关于药物的不良反应或不适应情况，这简直是选手席上最强的竞争对手！
试验意义
Ascendis公司的CEO Jan Mikkelsen表示：“我们的数据验证了TransCon™ hGH作为一种新治疗方式的安全性和内分泌益处。”这使得TransCon™ hGH在Turner综合症的治疗市场中，显然具备了巨大的潜力。
临床未来：期待下一轮数据
虽然此次试验仅更新到26周，但让我们更兴奋的是，Ascendis还会在2025年对该药物的52周效果进行跟踪试验，届时我们将能看到更长期的疗效和安全性报告。这样的持续关注，简直让人充满期待！
行业影响：未来的药物开发方向
随着生物制药技术的不断发展，TransCon技术平台的应用展现了其在治疗不同病症上的潜力。对比传统生长激素的不断出新，TransCon的周治疗模式或能为患者提供更为便利的选择，尤其是在儿科领域：一针解决的梦，将成为现实！
在科学家和药企们争相研发新药的背景下，像TransCon™ hGH这样的创新药物势必将打破原有治疗瓶颈，为更多患者带来福音。
欢迎互动！
最后，不知道大家对这款TransCon™ hGH新药有什么看法呢？你认为它能够在Turner综合症治疗中掀起怎样的波澜？欢迎在评论区分享你的观点，或者转发给你的科研小伙伴，一起探讨这场生长激素革命吧！当然，若你一直想为孩子的身高而操心，也不妨持续关注后续数据，我们下次再见！
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