重磅!Crinetics至美兰纳特二期临床试验显著降低CAH生物标志物

# Crinetics 宣布 CAH 临床试验结果:Atumelnant 显著降低关键生物标志物

## 引言

想象一下,你是一位患有先天性肾上腺皮质增生(CAH)的患者。每天都要面对高水平的皮质醇和其他激素,这不仅影响你的身体健康,还可能影响你的心理健康。现在,有一个名为 Atumelnant 的新药正在改变这种局面。Crinetics Pharmaceuticals 宣布了 Atumelnant 在 CAH 临床试验中的积极结果,这让我们对未来充满希望。

## 背景

CAH 是一种遗传性代谢障碍,导致肾上腺皮质分泌过多的皮质醇和其他激素。这种疾病不仅影响成年人,还可能影响儿童。传统的治疗方法通常包括长期使用糖皮质激素,但这些药物可能带来副作用。因此,开发一种能够有效控制 CAH 的新药显得尤为重要。

## 研究亮点

### 研究动机

Crinetics Pharmaceuticals 致力于开发新的内分泌疾病治疗方法。Atumelnant 是他们最新的一次性口服药物,专门针对 CAH。这个药物的设计理念是通过阻断肾上腺皮质分泌过多激素的途径,从而有效控制 CAH 的症状。

### 研究结果

#### 研究设计

Atumelnant 的临床试验是一个开放标签的全球性 Phase 2 临床试验,旨在评估药物的有效性、安全性和药代动力学。研究对象是 28 名患有 CAH 的患者,他们在稳定的糖皮质激素替代治疗基础上接受了 Atumelnant 的治疗。

#### 主要指标

– **主要终点**:改善从基线开始的早餐和睡前血清和睡前血清皮质醇水平。
– **次要终点**:改善从基线开始的早餐和睡前血清皮质醇水平。

#### 研究结果

Atumelnant 在所有剂量下都显著降低了皮质醇水平,并且这种降低是迅速、显著且持续的。具体数据如下:

| 剂量(mg) | 基线皮质醇水平(ng/dL) | 12 周后皮质醇水平(ng/dL) |
|————|————————–|—————————-|
| 40 | 1,213 | -619 (p=0.0003) |
| 80 | 1,231 | -774 (p<0.0001) | | 120 | 1,064 | -954 (p<0.0001) | #### 安全性 Atumelnant 在所有剂量下都被证明是安全的,没有出现严重或严重的治疗相关不良事件。所有患者都能耐受药物,没有人需要剂量调整或中止治疗。最常见的不良事件包括头痛(7/28)和疲劳(5/28),这些不良事件大多是轻度或中度的,并且通常是暂时的。 ### 研究意义 Atumelnant 的成功不仅为 CAH 患者带来了新的治疗希望,还为其他 ACTH 过多相关疾病(如 ACTH 依赖性库欣综合征)提供了潜在的治疗方法。这种药物的一次性口服设计使其在治疗过程中更加方便,患者可以更好地遵循治疗方案。 ## 看点总结 Atumelnant 的临床试验结果显示,它在 CAH 的治疗中具有显著的潜力。通过迅速、显著且持续地降低皮质醇水平,Atumelnant 为 CAH 患者提供了一个更有效的治疗选择。同时,这种药物的安全性也得到了充分的验证,这使得它在未来的临床应用中具有很大的潜力。 ## 互动话题 你认为 Atumelnant 会对 CAH 的治疗产生什么样的影响?你对这种一次性口服药物的设计有什么看法?欢迎在评论区留言分享你的观点,点赞并转发这篇文章,让更多人了解 Atumelnant 的研究进展! --- 希望这篇文章能够帮助你更好地了解 Atumelnant 的临床试验结果,并为你提供一些有价值的信息。如果你有任何问题或需要进一步的信息,请随时联系我们。

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