新药动态

FDA于2024年12月18日批准了新药Ensacove（ensartinib），用于ALK阳性局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者。临床试验显示其无进展生存期显著优于传统治疗，给患者带来希望。

FDA对Glepaglutide的新药申请发布了完整回应信，要求进行额外临床试验以证实疗效和安全性。尽管面临挫折，Glepaglutide在治疗短肠综合征方面仍具有潜在价值。Zealand Pharma计划于2025年进行后续试验。

Ryoncil成为美国首个获批的间充质干细胞疗法，专为2个月及以上儿童的类固醇耐药性急性移植物抗宿主病而设计，预计将显著改善这一疾病的治疗前景。

Verastem Oncology公布了RAMP 203试验的初步数据，显示新药物组合在KRAS G12C突变非小细胞肺癌患者中展现良好疗效与耐受性，为肺癌治疗开辟新路径。

ViGeneron的新型mRNA转接基因疗法VG801获得FDA批准，旨在治疗Stargardt病和其他视网膜退行性疾病，展现出极大的潜力，可能会为患者带来新的希望。

Coya Therapeutics公布低剂量白介素-2和CTLA4-Ig联合治疗前额叶痴呆的研究进展，五名患者已入组，研究结果或将影响未来的药物设计。这一疗法对神经炎症的潜在应用令人期待。

Sarepta Therapeutics宣布SRP-9003的EMERGENE临床试验已完成入组，此治疗有望成为肢带型肌肉萎缩症LGMD2E/R4的重大突破，未来可能于2025年获批。

Otsuka与Lundbeck的研究显示，Brexpiprazole与Sertraline的联合疗法在治疗PTSD患者中效果显著，与安慰剂组相比改善更为明显，为未来治疗PTSD带来了重要希望。

FDA批准Steqeyma（ustekinumab-stba）作为Stelara的类生物药，适用于多种自身免疫疾病，预计将于2025年上市，为超过3%的美国成年人提供治疗选择。

Biomea Fusion宣布，icovamenib在COVALENT-111研究中实现了显著的HbA1c水平降低，为糖尿病治疗带来了新的希望。安全性良好，未来临床应用前景广阔。